В мире существует немало редких заболеваний, известных лишь специалистам. К примеру – синдром Хантера. Это заболевание связано с X-хромосомой и наследуется рецессивно, то есть дефектный ген должен быть у обоих родителей.

В этом случае у ребёнка в клетках печени нарушается расщепление глюкозаминоглюканов, веществ, связывающих клетки в тканях. В результате они накапливаются в организме и вовремя не обновляются, от чего страдают самые разные органы и ткани. Внешне это выражается в виде искажённых, «грубых» черт лица и крупной головы, а внутри может «обеспечить» больного проблемами с ЦНС – аутизмом, гиперактивностью и обсессивно-компульсивным расстройством, проблемами верхних дыхательных путей и другими недугами.

Такую болезнь «получил» и Брайан Мэддокс. На сегодняшний день вылечить заболевание нельзя, потому за свою жизнь он перенес 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и на желчном пузыре. Каждую неделю ему необходимо вливание искусственного фермента, при этом такие инъекции не излечивают его от всех проявлений болезни. Но врачи предложили экспериментальную терапию – редактирование генома прямо в теле пациента.

Пока что рано говорить об успехе или неудаче, однако результат будет известен в течении месяца. Как отмечается, были использованы обезвреженные вирусные частицы, несущие закодированный инструмент для редактирования генов, которые были введены в кровь, чтобы затем попасть в печень.

Разумеется, такая терапия связана с определёнными рисками и негативными последствиями. Иногда иммунитет распознаёт вирусные частицы как опасные и атакует их. Но учёные уверены, что метод сработает.